Études récentes

Grâce aux études cliniques nationales et internationales menées dans notre centre, nous contribuons au progrès dans le développement et l'autorisation de nouvelles substances médicamenteuses et de nouveaux dispositifs médicaux. Toutes les études et tous les examens réalisés chez nous ont été examinés et approuvés par la commission d'éthique et Swissmedic en ce qui concerne les aspects éthiques, médico-scientifiques et juridiques.

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D

Étude DRAGON (PI Prof. Nicolas Feltgen)

Etude multicentrique de phase III, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer la sécurité et l'efficacité du tinlarebant dans le traitement de la maladie de Stargardt chez les adolescents participant à l'étude.
(Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Masked, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Tinlarebant in the Treatment of Stargardt Disease in Adolescent Subjects)

Statut : Actif

Recrutement : Terminé

PI : Prof. Nicolas Feltgen

Sponsor : Belite Bio

Pour plus d'informations : https://kofam.ch/de/studienportal/nach-klinischen-versuchen-suchen/233957/studie/61489

Contexte :

La maladie de Stargardt 1 (STGD1) est la forme la plus fréquente de maladie rétinienne héréditaire, transmise par les parents à leurs enfants. La STGD1 est une forme de dégénérescence maculaire et est souvent appelée dégénérescence maculaire juvénile. La dégénérescence maculaire est une maladie qui touche la partie centrale de la rétine (la macula) et qui entraîne une perte de la vision centrale. La perte de la vision centrale entraîne une incapacité à voir les détails fins, à lire ou à reconnaître les visages. Chez les patients atteints de STGD1, les cellules sensibles à la lumière, appelées photorécepteurs, meurent, ce qui entraîne des difficultés à voir les couleurs.
La maladie provoque typiquement une perte de la vision pendant l'enfance ou l'adolescence. Bien qu'il s'agisse d'une perte de la vision dans certaines formes, il se peut qu'elle ne soit constatée que plus tard, à l'âge adulte. Bien que la progression à long terme de la maladie soit variable, le STGD1 finit malheureusement par entraîner une très mauvaise vision chez la plupart des personnes. Cependant, il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour la STGD1.
La cause la plus fréquente de la maladie STGD1 est une mutation dans un gène appelé ABCA4, qui entraîne une accumulation excessive de certains lipides dans la rétine, ce qui détruit (fait perdre leur fonction) les photorécepteurs (les cellules de la rétine qui réagissent à la lumière).

Conception de l'étude :

Environ 60 participants âgés de 12 à 20 ans prendront part à cette étude mondiale. L'étude est menée dans plusieurs centres d'essai en Australie, en Asie, en Europe et en Amérique du Nord.
L'étude porte sur le tinlarebant à la dose de 5 mg. Le tinlarebant est un médicament expérimental développé pour ralentir la progression du STGD1.

Durée de l'étude : 28 mois

M

MGT-RPGR-021 / MGT-RPGR-022 Étude (PI Prof. Nicolas Feltgen)

Etude de phase 3 contrôlée et randomisée sur AAV5-hRKp.RPGR pour le traitement de la rétinite pigmentaire liée au chromosome X en association avec des variants du gène RPGR.

+ Étude de suivi de thérapie génique à long terme pour le traitement de patients atteints de rétinite pigmentaire (RPGR)
(Phase 3 Étude randomisée et contrôlée de AAV5-hRKp.RPGR pour le traitement de la rétinite pigmentaire liée à l'X associée à des variants du gène RPGR)

Statut : Actif

Recrutement : Terminé

PI : PD Prof. Nicolas Feltgen

Sponsor : Janssen Research and Development, LLC

Plus d'informations :

https://kofam.ch/de/studienportal/nach-klinischen-versuchen-suchen/233955/studie/62660
https://kofam.ch/de/studienportal/nach-klinischen-versuchen-suchen/233955/studie/62666

Contexte :

La rétinite pigmentaire (RP) décrit un groupe de maladies rétiniennes héréditaires qui entraînent la mort progressive des cellules photosensibles de la rétine (photorécepteurs) et provoquent une baisse importante de la vision et, à terme, la cécité. La maladie apparaît généralement dans l'enfance ou au début de l'âge adulte et commence par une cécité nocturne, suivie d'un lent rétrécissement du champ visuel périphérique et d'une perte de l'acuité visuelle centrale. La rétinite pigmentaire héréditaire liée au chromosome X (XLRP) est une forme de RP causée par une lésion du gène RPGR.
L'objectif de cette étude est d'examiner si la thérapie génique, injectée dans les yeux au cours d'une opération, améliore la vision.
La thérapie génique consiste à injecter un gène sain pour remplacer un gène endommagé. Dans cette étude, la thérapie génique à tester est une version "saine" du gène RPGR.

Conception de l'étude :

Environ 90 sujets adultes et jusqu'à 6 enfants et adolescents dans le monde entier participeront à cette étude.
Il s'agit de deux études étroitement liées : au début, les patients participeront à la première étude (MGT-RPGR-021) pendant 18 mois au maximum. Dès que celle-ci est terminée, ils participent à la deuxième étude (MGT-RPGR-022), qui a une durée de suivi de 4 ans. La durée de la participation dépend du groupe de traitement auquel le patient est assigné dans l'étude. Il est nécessaire d'avoir un groupe de participants non traités afin de pouvoir comparer les bénéfices et les risques. Par conséquent, certains participants recevront leur traitement avec un délai de 12 mois.

Durée de l'étude : 4-5 ans

N

Attaque NAC (PI Dr. Kristina Pfau)

Etude sur l'efficacité et la sécurité de la N-acétylcystéine orale chez des patients atteints de rétinite pigmentaire.
(A Phase III, Multicenter, Randomized, Parallel, Double Masked, Placebo-Controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of Oral N-Acetylcysteine in Patients with Retinitis Pigmentosa)

Statut : actif

Recrutement : mai 2024

PI : PD Dr. Kristina Pfau

Sponsor: Université Johns Hopkins

Pour plus d'informations : https://clinicaltrials.gov

Contexte :

La rétinite pigmentaire (RP) est une maladie héréditaire de la rétine qui entraîne une réduction du champ visuel, souvent jusqu'à la vision en tunnel et la cécité. Elle est causée par un grand nombre de mutations qui entraînent la mort des photorécepteurs à bâtonnets, c'est-à-dire les cellules de la rétine responsables de la vision à faible luminosité. Ensuite, les photorécepteurs à cônes (cellules de la rétine responsables de la vision en lumière normale ou forte, nécessaire pour conduire ou lire) commencent à mourir lentement, ce qui entraîne une perte progressive du champ visuel et de la vision centrale.
Une étude antérieure suggère que les cellules des cônes pourraient bénéficier d'un traitement par NAC. L'objectif de cette étude est de déterminer si un traitement à long terme avec la NAC pourrait ralentir la mort des cônes, ce qui permettrait de ralentir la perte du champ visuel et de préserver la vision centrale. En outre, il s'agit de déterminer si la prise à long terme de NAC entraîne des effets secondaires.

Conception de l'étude :

Au total, 438 participants adultes atteints de RP prendront part à cette étude. L'étude est menée dans plusieurs centres d'essai en Amérique du Nord et du Sud et en Europe.
La participation d'un patient à l'étude sera décidée sur la base des résultats de la visite de dépistage. La grossesse/l'allaitement est un critère d'exclusion.
Les participants à l'étude sont répartis au hasard dans l'un des deux groupes, selon un rapport 2:1 : NAC ou placebo.
Les visites de l'étude comprennent des visites à la clinique, des télévisites avec l'investigateur et des appels téléphoniques avec le coordinateur de l'étude.

Durée de l'étude : 45 mois